Team 2

Molekularbiologische Verfahren für innovative Therapien: Entwicklungsbiologie als Basis innovativer Therapien zur Behandlung von Krankheiten

Beschreibung der Institute und Unternehmen zu ihren nominierten Projekten

Seit der Entdeckung des Insulins kann Diabetikern durch tägliche Insulin-Injektionen geholfen werden. Allerdings ist diese Art der Behandlung keine echte Heilung der Diabetes. Außerdem können Sekundärerkrankungen wie Erblindung, Nierenversagen, Herz-/Kreislaufproblemen, etc., auftreten. Durch die Regeneration von Insulin-produzierenden Inselzellen in der Bauchspeicheldrüse des Diabetikers würde vielen Diabetikern dauerhaft geholfen. Dies zu erreichen, war Zielsetzung des Max-Planck-Instituts. Die daraus resultierende Umsetzung obliegt einer dafür gegründeten Firma.

Der erwachsene Körper setzt sich aus Hunderten von spezifischen Zelltypen zusammen. Diese spezifischen Zelltypen werden zu verschiedenen Zeiten an verschiedenen Positionen während der Embryonalentwicklung gebildet und finden sich später zu funktionsfähigen Organen zusammen, die gemeinsam, gleichsam wie ein Orchester, die Symphonie des Lebens spielen.

Grundlegende Studien auf dem Gebiet der Molekulargenetik und der Entwicklungsbiologie, die u. a. im Max-Planck-Institut für biophysikalische Chemie durchgeführt wurden, bildeten die Voraussetzung für ein Verständnis der molekularen Schaltprozesse, die bei der Embryonal-Entwicklung ablaufen. Dieses Verständnis ermöglicht den Einsatz der gewonnenen Erkenntnisse und damit auch die Entwicklung vollständig neuer und innovativer Therapiekonzepte.

Bahnbrechende Erkenntnisse über die Entwicklung, ausgehend von dem befruchteten Ei am Beispiel der Fruchtfliege Drosophila melanogaster, bildeten die Grundlage für weitere Forschungsarbeiten an anderen Organismen. Für diese fundamentalen Einsichten erhielt u. a. Prof. Dr. Christiane Nüsslein-Volhard, Tübingen, den Nobelpreis. Der Befund, dass während der Evolution maßgebliche Schaltprozesse bewahrt worden sind, hat das Studium der Embryonalentwicklung von Wirbeltieren vorangetrieben. Die Bewahrung dieser Schaltprozesse wird durch ein Höchstmaß an Ähnlichkeit der entsprechenden Schaltergene bei so unterschiedlichen Organismen wie der Fruchtfliege, Zebrafisch, Maus und Mensch dokumentiert. Über diesen Verwandtschaftsbezug war es möglich, bedeutende Schaltergene auch bei Säugern zu finden und in ihrer Funktion im Detail zu untersuchen. Als Modellsystem für Säugetiere kann die Maus dienen, denn ihr Körperaufbau gleicht in Grundzügen dem des Menschen. Deshalb können auch die Prozesse, die die Entwicklung der Maus steuern, auf den Menschen übertragen werden.

Es ist uns gelungen, ausgehend von der Fruchtfliege Drosophila, eine Reihe von Schaltergenen zu beschreiben, die für die Bildung von Organen im Säuger essentiell sind. Bei Ausfall dieser Schaltergene werden wichtige Organstrukturen, wie z. B. das Auge, das Ohr, die Niere, Bereiche des Gehirns oder die Bauchspeicheldrüse nicht oder nur unvollständig gebildet. Dieses Wissen stand am Ausgangspunkt und hat in der Konsequenz dann zur Gründung der Firma DeveloGen geführt. Defekte Körperstrukturen oder -funktionen auf natürlichem Wege über die Verwendung der körpereigenen genetischen Programme im Indikationsgebiet der Diabetes wiederherzustellen ist ein wesentliches Aufgabengebiet des Unternehmens. Die von uns erzielten und patentierten Erkenntnisse können eingesetzt werden, um gerichtet Insulin-produzierende Zellen zu regenerieren. Ziel ist es, die Schaltergene, die während der Entwicklung der Inselzellen aktiv sind, bei Patienten wieder zu reaktivieren. Durch diese Reaktivierung würde die gesamte Genkaskade angeschaltet, die zur Herstellung von Insulin-produzierenden Zellen führen kann. Auch Patienten mit Leberdefekten könnte auf ähnliche Weise geholfen werden - ein Indikationsgebiet, das erst vor kurzem in das Portfolio der Forschungsbemühungen von DeveloGen aufgenommen wurde.

Obesitas (Fettleibigkeit) repräsentiert ein maßgebliches Problem der Gesundheitsfürsorge. Sie geht oft mit chronischen oder akuten Erkrankungen wie Diabetes und Herz-/Kreislaufproblemen einher. Bis heute gibt es keine effektive pharmakologische Behandlung, um die Ursache der Fettleibigkeit zu bekämpfen.

Die Gesetze der Ordnung werden durch Mutanten, die einen spezifischen Gendefekt tragen, bloßgelegt. Durch eine Vielzahl von Mutanten, die erzeugt werden konnten, wird es nun möglich sein, die dabei beteiligten Gene zu identifizieren. Sollten vergleichbare Gene beim Säuger vorhanden sein, so wird dadurch - ausgehend von Drosophila - die Möglichkeit geschaffen, systematisch die molekularen Schalter zu ermitteln, die bei der Fehlsteuerung des Fettstoffwechsels beteiligt sind und zur klinischen Fettleibigkeit beitragen. Ziel ist es, die Natur dieser beteiligten Gene und damit auch mögliche therapeutische Konzepte zu entwickeln, um diese Defekte behandeln zu können.

Ausgehend von dieser Forschungsplattform, die im wesentlichen am Max-Planck-Institut für biophysikalische Chemie erstellt worden ist, konnte ein innovatives therapeutisches Konzept entwickelt werden. Dieses Konzept verspricht in Zukunft über körpereigenen Prozesse Heilungschancen für eine Vielzahl von Krankheiten, u. a. Diabetes und klinische Fettleibigkeit. Dabei hat sich das Prinzip des Technologietransfers seit Max Planck nicht verändert. Er sagte einmal: „Dem Anwenden muss das Erkennen vorausgehen“.

Informationen und Kontakt zum Deutschen Zukunftspreis unter:
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Das Vorschlagsrecht zum Deutschen Zukunftspreis obliegt den führenden deutschen Einrichtungen aus Wissenschaft und Wirtschaft sowie Stiftungen.

Das Projekt „Molekularbiologische Verfahren für innovative Therapien – Entwicklungsbiologie als Basis innovativer Therapien zur Behandlung von Krankheiten“ wurde von der Max-Planck-Gesellschaft vorgeschlagen.